艾滋病白血病治疗重大突破 中国北大清华团队完成首例基因编辑
文 | AI财经社健识局 刘碎平
编 | AI财经社健识局 严冬雪
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中国科研人员在艾滋病治疗领域取得了重大突破。
9月11日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁等人合作成立的研究团队在《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文。
这项研究结果显示，研究团队建立了在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系，实现了人体内长期稳定的造血系统重建。
该技术应用在一名同时患有艾滋病和白血病的男性患者身上，患者病情得到了明显缓解。
这是中国科研人员首次用基因编辑技术来治疗艾滋病和白血病患者。
最新研究，中国科研取得重大突破
自1981年被发现以来，HIV病毒引起的艾滋病(AIDS)已经造成全球6000多万人感染和3000多万人死亡。
直到1996年，艾滋病研究取得了里程碑式进展——HIV病毒入侵的主要共受体CCR5被发现，
邓宏魁也是其主要发现者之一。
在邓宏魁团队的最新研究中，一名患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病的27岁男性患者接受了治疗。研究团队在中华骨髓库中筛选了适配骨髓，然后对适配骨髓里的CD34+ HSPC细胞进行CCR5基因的基因编辑，再回输到该患者体内，随后，进行了长达近两年的移植重建及效果评价。
▲ 基因编辑的造血干细胞移植流程图 来源：澎湃新闻
研究发现，在移植后4周，患者白血病处于完全缓解状态，供者型骨髓细胞嵌合率达100%。经过长达19个月的随访发现，患者白血病处于持续完全缓解状态，供者型细胞完全嵌合，骨髓细胞中能够持续检测到CCR5基因编辑。
为了初步探索治疗的有效性，该患者短暂停止服用抗HIV病毒药物。在短暂停药期间，经过了CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度的抵御HIV感染的能力。
研究结果表明，成体造血干细胞基因编辑技术能够在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果，经过编辑后的成体造血干细胞也能够长期重建人的造血系统。
并且，在19个月的观察中，未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用。
研究团队表示，今后的研究将进一步提高基因编辑效率及优化移植方案，有望加速该技术向临床疾病治疗转化的进程。
据外媒报道，美国加利福尼亚大学伯克利分校的生物学家费奥多尔·乌尔诺夫说，虽然该患者尚未被完全治愈，但这是向使用基因编辑治疗人类疾病迈出的重要一步。
产业转化，冠昊生物或成背后赢家
9月15日，有投资者在深交所的互动易平台询问A股上市企业冠昊生物，是否拥有邓宏魁教授完成的首例基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病知识产权的优先购买权。
事实上，冠昊生物与邓宏魁团队的渊源可追溯到2014年。当时，冠昊生物与北京大学科技开发部共建北大冠昊干细胞与再生医学研究院。
自此以后，在深交所互动易平台，投资人对冠昊生物关注也多聚焦于这项合作的最新进展。健识局注意到，在今年7月11日的回答中，冠昊生物称，公司全资子公司北昊研究院与邓宏魁教授团队在干细胞技术研究领域合作，依托邓教授团队及研究技术成果，充分利用产业化转化平台，进行技术成果研究与转化。此外，邓宏魁不持有北昊研究院股份。
据冠昊生物官网2014年消息，该项目总体思路是：以人类健康需求为导向，以北京大学邓宏魁教授及其团队在干细胞方面研究成果和团队为基础。
按照以往的商业合作惯例，邓宏魁团队的最新成果很大概率会由冠昊生物来进行产业转化。
发病率升高，中国药企布局研发在行动
艾滋病是全球公认的最棘手的医学难题之一，在鸡尾酒疗法使得艾滋病由绝症发展为慢性病后，如何治愈和预防艾滋病成为新的主题。
中国的艾滋病发病率持续走高，且呈现出年轻化的趋势。国家统计局数据显示，2002~2017年，中国艾滋病发病率和死亡率均在持续增长，且发病率增速显著高于死亡率增速。2016年艾滋病发病率为4.15/10 万，比2012 年发病率增长41.6%，死亡率为1.11/10万，比2012年死亡率增长29.1%。
根据中国疾控中心、联合国艾滋病规划署、世界卫生组织联合评估，截至2018年年底，我国估计存活艾滋病感染者约125万。
在全世界范围内，吉利德是全球艾滋病治疗领域的龙头，凭借 Truvada、Atripla、Genvoya等多个畅销重磅复合制剂多年稳居首位。紧随其后的是葛兰素史克、强生和BMS。
不过，正如邓宏魁团队取得重大突破，在药物研发方面，中国药企也正在崛起。2018年5月，前沿生物创新药艾可宁(商品名)获得国家药监局生产与上市销售批准，同年8月起开始在中国销售，并已开启了海外市场的前期开拓及药品注册。
据悉，艾可宁在分子结构、 多肽序列及化学修饰 、作用靶点以及在人体内的分布与代谢上均实现了技术突破，是中国市场唯一获批上市的抗HIV病毒长效注射药，每周给药一次，联合其他抗艾药物治疗，可快速、 强效抑制病毒并提高免疫能力。
除此之外，我国抗艾药仿制药布局企业较多，且竞争激烈。以齐多夫定为例，据国家药监局显示，中国参与仿制药生产的企业就多达30余家。
不过，在创新药领域，据广证恒生在2018年统计，我国抗HIV创新药在研究企业和药物较少，临床阶段1类创新药仅6个。
广证恒生指出，2016年，中国抗HIV市场约18~25 亿元，预计2027年能达175亿元。而在全球市场，2022年预计达314~416亿美元。